2017年6月19日,Ammonett Pharma宣布其公司研发用于治疗生长激素缺乏症(GHD)的MK-0677 (Oratrope)正式获得FDA罕见病药批准。
罕见病药,又称孤儿药(Orphan Drug),美国在1983年颁布孤儿药法案(Orphan Drug Act,ODA)用于鼓励制药厂商开发、生产影响少于200,000美国公民的药物,诊断试剂及疫苗,该法案内容:
①包括7年市场独占期,不同于传统专利市场独占,这个市场独占期间FDA不受理具有同样适应症的同一分子结构的药物申请
②课税扣除标准减半
③15年亏损预警条款和3年的盈利年亏损补报(这两个都是减税政策)
④补助金
⑤上市申请快速通道
生长激素缺乏症(GHD)是指在儿童或成年人体内缺少足够的生长激素而导致的疾病,儿童患有该疾病会使其身高低于同级水平,生长激素缺乏症可能是天生的,也可能是后天获得的。目前的治疗手段是每天注射重组生长激素(rhGH)。
Oratrope是Ammonett公司的小分子药物,伊布莫仑甲磺酸(Ibutamoren Mesylate),该药为口服制剂,在体内可起到与促生长激素释放激素(Ghrelin)相同的作用,通过促进脑垂体正常释放生长激素(GH),治疗生长激素缺乏症。